兩個女兒都患上罕見病 救命藥進醫(yī)保后降到3萬多元一針

12月3日，2021年國家醫(yī)保藥品目錄調整結果公布，曾70萬元一針的諾西那生鈉注射液被“砍”到3萬多元上了熱搜。

“消息公布的時候，我們患者群都炸了，像做夢似的。”河南商丘的白留栓說。

她的兩個女兒夢園、夢茹，分別在1歲半和6個月的時候被診斷為脊髓性肌萎縮癥(SMA)，多年來面臨無藥可醫(yī)的狀況。2019年，全球首個SMA精準靶向藥物諾西那生鈉被引入中國，但每針價格高達70萬元。

此后，白留栓一家和錢的戰(zhàn)爭正式拉響，窮盡一切辦法給兩姐妹籌錢用藥，也隨之面對一系列的生死抉擇。

罕見病兩次光顧一個家庭

白留栓和丈夫黃銀華自小在商丘農(nóng)村生活，夢園是他們的第二個孩子，老大是個健康的女孩。

起初，夢園只是比其他嬰兒瘦弱一些，慢慢地，夢園走路的時候，腰會突然彎下，腿也不怎么直。白留栓帶著她到處求醫(yī)，但因為地方醫(yī)院治療水平的限制，從第一次求醫(yī)到最終確診SMA，這個家庭花了10個月的時間。

“當時醫(yī)生給我說這個病是絕癥，沒有藥可以治療，還說夢園可能活不過2歲。”在北京協(xié)和醫(yī)院，一歲半的夢園被確診患有SMA。

回到家之后，白留栓開始數(shù)著天過日子，她不讓夢園離開自己的視線，生怕下一分鐘，孩子真的就沒了。

夢園也很爭氣，她活過了2歲。但3歲起，夢園的肌肉開始明顯退化，已經(jīng)無法行走，站立也堅持不了多久;4歲開始，每天只能坐臥;過了6歲，她的脊柱側彎愈發(fā)明顯。

夫妻倆開始為以后做打算，如果夢園此生不再有治愈的可能，如果自己過世的時候夢園還在，那么，她只能依靠姐姐一個人。

“再要一個孩子吧，將來和老大也好有個照應。”白留栓和丈夫都是初中學歷，他們不知道，SMA是隱性遺傳病，這意味著，下一個孩子也有可能患病。不幸再一次降臨，第三個孩子夢茹6個月的時候也確診了SMA。

七八年的時間里，這對商丘夫妻帶著兩個女兒一直生活在杭州。黃銀華開出租車賺錢，白留栓則在家照顧患病的孩子。既然這病沒法治，讓兩個孩子在有限的生命中活得更好一些，成為白留栓和丈夫的目標。

苦等多年的治病藥，70萬元一針

轉折發(fā)生在2019年10月，白留栓得到了一個消息：全球首個SMA精準靶向藥物諾西那生鈉已經(jīng)被引入中國。

孩子有救了，但每針價格高達70萬元，且需終身用藥。

“我看到消息后還沒來得及高興就想哭了。”70萬元已經(jīng)是個天價數(shù)字，還需要終身用藥，第一年注射6針，第二年起每年注射3針。白留栓算了一下，雖然有相關的援助項目，但兩姐妹一人一年也還需要一百多萬元。

黃銀華是家里唯一的經(jīng)濟來源，每月開出租車能掙六七千元錢，兩姐妹的藥物和營養(yǎng)奶粉等開支占了大半，每月最多能存下兩三千元錢，距離70萬元相差了何止一點。

面對天價的治療費，治還是不治?不治療的話，姐妹倆隨著年齡的增長，會出現(xiàn)脊柱、骨盆、膝關節(jié)等骨骼嚴重變形，呼吸功能和消化功能障礙，逐漸失去吞咽功能，甚至出現(xiàn)嚴重呼吸并發(fā)癥，有致死的可能。

治療的話，天價的費用去哪里湊?夫妻倆沮喪了三天之后勉強振作了起來，先去醫(yī)院給孩子檢查是否符合注射條件。醫(yī)生判斷，用藥之后夢茹有六七成的概率能獨立行走;因為缺少大齡患兒的數(shù)據(jù)，夢園的恢復程度難以估計，但也并非毫無希望。

“治!”找親戚借錢、網(wǎng)絡籌款……白留栓和丈夫窮盡一切辦法給兩姐妹籌錢用藥。

籌款只夠一個孩子用藥，先救哪個女兒?

在籌款過程中，白留栓一家的情況被媒體關注，經(jīng)由媒體報道，一些公益組織和好心人士紛紛捐款。

2020年8月，各渠道的捐款加上家里的存款就快湊夠70萬元了，一個選擇擺在了白留栓和丈夫面前，兩個患病的女兒，先救哪個?

回想起那段時間，白留栓的眼淚止不住地流，“手心手背都是肉啊，這讓我怎么選?”

醫(yī)生建議先給夢茹用藥，她的病情輕，有更大希望恢復站立。2021年4月，妹妹夢茹先用上了諾西那生鈉。

據(jù)白留栓介紹，此時的諾西那生鈉已經(jīng)降到了55萬元一針，并且根據(jù)相關的援助項目，首次給藥的患者經(jīng)過1瓶諾西那生鈉注射液治療后，最多還能獲得5瓶諾西那生鈉注射液的援助。

“也就是說，55萬元就夠一個孩子首年的注射費用。”白留栓說，“給妹妹用藥的時候，姐姐的錢也快籌夠了。”

在夢園等藥期間，白留栓帶著她去上海做了脊柱側彎手術，避免她腰部變形厲害。今年9月，夢園也第一次用上了諾西那生鈉。

“姐妹倆都能坐著，這在以前是想也不敢想的事。”截至目前，妹妹夢茹已經(jīng)注射了5針諾西那生鈉，姐姐夢園也注射了4針。

白留栓說，用藥后效果真的很明顯，“因為給孩子治療，現(xiàn)在家里欠了十幾萬元，要是籌不到明年的注射費用，倆孩子可能就面臨不能繼續(xù)治療的問題。”

“哪個母親舍得就這么算了，我還是要繼續(xù)努力籌錢”

12月3日，國家醫(yī)療保障局公布了2021年國家醫(yī)保藥品目錄調整結果，治療SMA的“天價針”諾西那生鈉進入醫(yī)保目錄后，一針估計在3.3萬元左右。

激動之后，白留栓陷入了沉思，“雖然諾西那生鈉被納入醫(yī)保，但它的注射費用加上注射前后住院和檢查的費用，還有日常吃藥和康復治療的費用，一年下來，姐妹倆還是得有30多萬元的支出。”僅靠黃銀華的工資顯然是不夠的，白留栓每天仍在籌錢的路上。

“兩姐妹需要終身用藥，現(xiàn)在姐妹倆都用上了藥，但以后還是需要繼續(xù)籌錢。”白留栓說，“背后籌錢的苦除非經(jīng)歷，很難體會。”

43歲的白留栓看起來比同齡人要滄桑許多，頭上已經(jīng)冒出了越來越多的白發(fā)。“能籌更多的錢就能給孩子更好的治療，如果籌不到錢，倆孩子明年諾西那生鈉都不一定能用上。”

“看到孩子用藥之后明顯好轉，哪個母親舍得就這么算了，我還是要繼續(xù)努力籌錢。”白留栓說。

為了給夢園、夢茹姐妹倆爭取更多的時間，更好的治療，母親白留栓一直在籌款的路上，她收獲了很多愛心和善意，也經(jīng)歷了不少難堪和委屈，但為了孩子，這位執(zhí)拗的母親從來沒有退縮，她說，“5塊、10塊都行，我們倆孩子實在是太需要錢了。”

如果您也想為姐妹倆捐款，歡迎與記者聯(lián)系：18790589509(微信同號)。(頂端新聞·河南商報見習記者楊雪情)

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