全球看點(diǎn)：舒立瑞在華獲批 治療成人視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

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中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)10月18日訊 阿斯利康今日宣布，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)依庫珠單抗(eculizumab)注射液(舒立瑞，Soliris)用于治療抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病 (NMOSD)成人患者。

依庫珠單抗是中國首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批用于治療NMOSD的補(bǔ)體抑制劑。

此次依庫珠單抗獲得國家藥監(jiān)局(NMPA)的批準(zhǔn)，主要是基于一項(xiàng)關(guān)鍵三期PREVENT研究的結(jié)果。研究結(jié)果顯示，基于至首次判定試驗(yàn)期間復(fù)發(fā)的時(shí)間，依庫珠單抗治療使復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。第48周時(shí)，98%的依庫珠單抗治療患者(63%的安慰劑治療患者)無復(fù)發(fā)(相對風(fēng)險(xiǎn)降低94.2%;危險(xiǎn)比=0.058;95% CI：0.017-0.197;p <0.0001)，治療獲益持續(xù)至第144周。此外，在為期144周的PREVENT研究內(nèi)，96%接受依庫珠單抗治療的患者沒有復(fù)發(fā)，而無復(fù)發(fā)比例在接受安慰劑治療的患者中僅為45%。

NMOSD是一種罕見的、令人衰弱的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，主要累及視神經(jīng)和脊髓。大多數(shù)NMOSD患者會(huì)經(jīng)歷多次復(fù)發(fā)，可能出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)的新發(fā)癥狀或現(xiàn)有神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的惡化，并因多次復(fù)發(fā)導(dǎo)致永久殘疾。

北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師，中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組副組長徐雁教授表示，NMOSD的易復(fù)發(fā)性往往造成患者的長期嚴(yán)重殘疾，“很高興看到三期PREVENT研究證實(shí)了C5補(bǔ)體抑制劑在減少NMOSD復(fù)發(fā)方面的安全性和有效性，幾乎所有經(jīng)依庫珠單抗治療的患者在48周時(shí)都沒有復(fù)發(fā)。此次依庫珠單抗治療成人NMOSD的適應(yīng)癥在中國獲批，對我國該領(lǐng)域的治療意義重大。”

目前，依庫珠單抗已在中國獲批用于治療成人及兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)、非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)和成人抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力(gMG)，并已在全球多個(gè)國家獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥。

標(biāo)簽： 睡眠性血紅蛋白尿癥 易復(fù)發(fā) 復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn) N

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