追蹤腺相關(guān)病毒衣殼進(jìn)化 環(huán)球觀天下

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研究人員使用腺相關(guān)病毒 (AAV) 載體衣殼庫(kù)的高通量篩選來(lái)最大限度地提高獲得具有所需特性的 AAV 變體的可能性。作為這些實(shí)驗(yàn)的結(jié)果，他們獲得了一些意想不到的見解，發(fā)表在人類基因治療雜志上的一篇文章中對(duì)此進(jìn)行了報(bào)道。

斯坦福大學(xué)(加利福尼亞州斯坦福)的 Mark Kay 及其同事共同撰寫了題為“通過(guò)大腿通量測(cè)序跟蹤腺相關(guān)病毒衣殼進(jìn)化”的文章。研究人員使用條形碼 AAV 衣殼庫(kù)的高通量篩選來(lái)追蹤定向 AAV衣殼進(jìn)化。最終目標(biāo)是能夠更快地識(shí)別改進(jìn)的重組 AAV 載體，用于臨床基因治療試驗(yàn)。

最重要的發(fā)現(xiàn)如下：使用多輪選擇并不是必需的，這實(shí)際上可能適得其反。僅經(jīng)過(guò)一輪選擇就獲得了功能性和高效的 AAV 變體。此外，具有高感染復(fù)數(shù) (MOI) 的感染優(yōu)于具有低 MOI 的感染，因?yàn)槭褂玫?MOI 會(huì)導(dǎo)致屏幕之間的差異更大，并且在選擇最需要的衣殼時(shí)不是最佳選擇。此外，具有特定衣殼的 AAV 之間可能會(huì)發(fā)生競(jìng)爭(zhēng)。已感染不同的 AAV。文章概述了其他主要發(fā)現(xiàn)。

“Kay 博士和他在斯坦福大學(xué)的同事們開展的這項(xiàng)前沿工作正在幫助 AAV 衣殼的定向進(jìn)化不再是‘黑匣子’，”主編 Terence R. Flotte 醫(yī)學(xué)博士、Celia 和 Isaac Haidak 教授說(shuō)馬薩諸塞州伍斯特市馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教育系主任、教務(wù)長(zhǎng)和執(zhí)行副校長(zhǎng)。“他的見解很可能會(huì)導(dǎo)致發(fā)現(xiàn)重要的新型衣殼，否則這些衣殼可能會(huì)被忽視?！?/p>

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